08 Mar El primer CAR-T académico desarrollado en España ya está aquí
El primer CAR-T académico desarrollado en España ya está aquí
El pasado 10 de Febrero de 2021, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobó la primera terapia CAR-T académica denominada CAR-T ARI-0001 para el tratamiento de pacientes con Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA).
La LLA es uno de los principales tipos de leucemia, un cáncer de la sangre que consiste en una producción excesiva de linfocitos, y es el tipo de cáncer más común en niños menores de 20 años de edad.
A pesar de los esfuerzos por sacar fármacos adelante y los grandes avances conseguidos estos últimos años con el desarrollo de inmunoterapias, muchos pacientes se hacen resistentes a los tratamientos, sufren toxicidades o recaen, quedándose sin opciones de tratamiento que les proporcionen una esperanza de cura junto con una mejor calidad de vida.
El ensayo clínico que ha llevado a su aprobación se ha realizado en el Hospital Clínic, donde se desarrolló la terapia, y el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. En este ensayo se incluyeron pacientes con LLA que habían recibido varias líneas de tratamiento y para los que no había alternativas terapéuticas. El tratamiento con CAR-T ARI-0001 consiguió respuestas completas en el 70% de los pacientes.
La aprobación de este fármaco es, además de una nueva alternativa terapéutica para los pacientes, un hito en cuanto a su desarrollo: el primer CAR-T desarrollado y fabricado en Europa gracias a investigadores y fondos públicos y una campaña de crowdfunding que consiguió recaudar más de 1,8 millones de euros.
Pero… ¿Qué es exactamente un CAR-T?
Esta terapia tan revolucionaria utiliza células del propio paciente para tratar el tumor. Se extrae sangre de los pacientes, y se seleccionan mediante aféresis los linfocitos T, un tipo de célula inmunitaria encargada de dirigir la respuesta antitumoral. Estos linfocitos se modifican genéticamente en el laboratorio para que expresen un receptor capaz de reconocer específicamente un antígeno tumoral, llamado CAR (receptor de antígeno quimérico). Posteriormente se expanden en el laboratorio y se vuelven a infundir en el paciente. Es decir, estos linfocitos del propio paciente se dirigen específicamente contra el tumor.
Fuente: National Cancer Institute
Este receptor quimérico, además de contar con la zona de reconocimiento del antígeno, cuenta con dominios que proporcionan las señales necesarias para activar eficazmente el CAR-T. De esta manera, el CAR-T es capaz de reconocer la célula tumoral y activar la respuesta inmunológica contra las células neoplásicas.
En 2018 se aprobaron los primeros CAR-T industriales, dirigidos contra CD19, un marcador característico de las células de la LLA. Sin embargo, el hecho de que salga de la academia (investigación pública) en vez de la industria hace que los costes de administrar esta terapia sean muy inferiores, pues el precio que se espera para el CAR-T académico frente a los comerciales es en torno a 10 veces inferior.
¿Por qué ARI?
El proyecto ARI surgió de la mano de Ariana Benedé, diagnosticada de LLA a la edad de 13 años, quien lideró la campaña crowdfunding. Ari falleció en 2016 con tan solo 18 años. Sin embargo, su solidaridad y empeño finalmente han dado sus frutos, y esperamos que muchos pacientes con LLA puedan beneficiarse de esta terapia.
En definitiva, a continuación destaco cinco razones por las que considerar esta aprobación tan relevante:
- Nuevo tratamiento contra la Leucemia Linfoblástica Aguda. ¡Estamos ante una nueva opción terapéutica!
- Es un CAR-T: células del propio paciente modificadas para dirigirse específicamente contra el tumor. ¡Terapia totalmente personalizada!
- Iniciativa impulsada por la investigación pública y un crowdfunding.
- El primero desarrollado completamente en Europa. ¡Nada menos que en España!
- Al ser académico, los costes del tratamiento son infinitamente menores respecto a los CAR-T comerciales. ¡Permitirá mayor acceso a los pacientes que lo necesiten!
Irene Asensio Gudiña
Health Economics and Market Access
LinkedIn: www.linkedin.com/in/irene-asensio-gudiña
